Un primer ensayo mundial, realizado por investigadores del University College Londres (UCL) y del University College London Hospital (UCLH), en Reino Unido, está investigando una nueva terapia genética para la enfermedad de Alzheimer que puede reducir de manera segura y exitosa los niveles de la proteína tau dañina que se sabe que causa la enfermedad.
El estudio, dirigido por la consultora neuróloga doctor Catherine Mummery, del Instituto de Neurología Queen Square de UCL y Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía, representa la primera vez que se adopta un enfoque de «silenciamiento de genes» en la demencia y la enfermedad de Alzheimer.
Fármaco que disminuye los efectos de la enfermedad
El enfoque utiliza un fármaco llamado BIIB080 (/IONIS- MAPTRx), que es un oligonucleaotido antisentido (utilizado para detener la producción de una proteína por parte del ARN), para «silenciar» el gen que codifica la proteína tau, conocida como proteína tau asociada a microtúbulos (gen MAPT). Esto evita que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible. También disminuye la producción de esa proteína y altera el curso de la enfermedad.
Se necesitarán más ensayos en grupos más grandes de pacientes para determinar si esto conduce a un beneficio clínico, pero los resultados de la fase 1 publicados en ‘Nature Medicine’,