La terapia génica es actualmente una de las líneas de desarrollo más prometedoras frente a un buen número de enfermedades graves, algunas de las cuales siguen sin tener cura.
Así se puso de manifiesto en la presentación ante los medios del documento Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud, elaborado por Pfizer y presentado esta semana al Congreso de los Diputados, en la que este potencial se hizo evidente con el ejemplo de un caso muy particular: la distrofia muscular de Duchenne.
«Va a cambiar el curso de enfermedades graves?
Tal y como expresó en dicho evento Francina Munell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón, “la llegada de la terapia génica supone uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas. Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales. Nuestro reto es establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial”.
Precisamente, Munell presentó un vídeo en el que se comprobaba el posible éxito de una de estas terapias. En él, se veía la mejoría experimentada por un niño afectado por la distrofia muscular de Duchenne,