Lo que no cubre el interés general, económico o comercial, lo cubre el interés de los familiares. No les queda otra. Esa es la situación que envuelve a las enfermedades raras, aquellas que afectan a una persona por cada 2.000 habitantes. Los familiares de estos pacientes han aprendido que el asociacionismo es la única manera, o la mejor, de que Gobiernos, farmacéuticas e investigadores les presten atención. En la última década sobre todo, estas asociaciones han desarrollado una labor crucial no solo en recaudar fondos, sino también en hacer visibles las enfermedades raras, crear redes de apoyo a las familias que tienen un paciente de este tipo e, incluso, a hacer presión a los políticos.
Ignacio J. Molina, profesor e investigador de la Universidad de Granada y de su Centro de Investigación Biomédica. Acaba de conseguir una aportación, junto a José Luis García Pérez, de casi 120.000 euros en una convocatoria competitiva para investigar en tratamientos innovadores para pacientes con Ataxia-Telangiectasia, una enfermedad rara. Pero no lo ha conseguido de ningún ministerio, ni proyecto de la Unión Europea. Se lo ha concedido Actionfor A-T, una asociación inglesa de pacientes de esa enfermedad. En 1012, consiguió otra de algo menos de 100.000 euros de la misma procedencia. Pero no solo es dinero lo que Molina aprecia que le llegue de estas asociaciones. Aprecia, por ejemplo, que acercan los laboratorios a los pacientes. “En las enfermedades raras necesitamos cercanía a los pacientes y a sus familias, algo difícil por las propias circunstancias. Y eso es algo que nos facilitan muchos estas asociaciones”, explica Molina, quien resalta que conseguir un grupo de varias docenas de pacientes es tarea casi imposible si no se cuenta con estas redes de familiares.
Las asociaciones también tienen un frente político. En Andalucía, en septiembre de 2017, el Parlamento andaluz aprobó una proposición no de ley sobre inmunodeficiencias primarias (IDP), impulsada por una asociación de pacientes y presentada por el Partido Popular, que instaba al Gobierno (entonces del PSOE) a establecer en Andalucía el cribado neonatal de esa enfermedad.