Matilde, la bebé de tres meses que padece atrofia muscular espinal tipo 1 y que ha logrado movilizar a la sociedad portuguesa para financiar los casi dos millones de euros que cuesta el medicamento que la puede curar, comienza este martes su tratamiento en el Hospital Santa Maria de Lisboa.
Durante las últimas cuatro semanas, Matilde ha estado en observación sin ningún tipo de infección bacteriana y este martes estará 6 horas sin respiración artificial para ser tratada con el fármaco ‘Zolgensma’, un medicamento que, en fase de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, y con un coste de 1,9 millones de euros, se le administrará gracias a una autorización especial.
Los padres de Matilde han organizado varias campañas sociales para poder pagar el tratamiento de la pequeña, cuyo coste ha sido justificado por los laboratorios debido a su compleja y dilatada investigación. Sin embargo, y según el presidente de la Asociación Portuguesa Neuromuscular (APN), Joaquim Brities, ha sido el Estado portugués quien ha decidido asumir todos los costes.
Aparte de Matilde, a Natalia, otra bebé afectada por la misma dolencia y tratada en el mismo centro hospitalario, también se le intentará curar con este mismo medicamento.
Desde que se inició el registro de esta rara enfermedad, se estima que hay unos 400 bebés afectados en todo el mundo, «cerca de 20 en Portugal», ha explicado la neuropediatra del Centro Infantil del Hospital CUF Descobertas de Lisboa, Eulalia Cuadrado. «La atrofia muscular espinal tipo 1 es la versión más grave de la enfermedad, llegando a causar pérdida de las capacidades motoras y parálisis progresiva, razones por las que los recién nacidos afectados no superan, de media, los dos años de vida», ha añadido.
¿Qué es la atrofia muscular espinal tipo 1?
La atrofia muscular tipo 1 se caracteriza por la «degeneración progresiva de las neuronas motoras», ha señalado la neuropediatra del Hospital CUF de Lisboa Eulália Calado.