Solo cinco años después de su descubrimiento, la revolucionaria técnica de edición genética CRISPR se probará por primera vez dentro de pacientes enfermos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU ha aprobado un ensayo clínico para tantear una terapia experimental en unos 15 niños y adultos afectados por la principal causa de ceguera hereditaria, según ha anunciado la empresa estadounidense Editas Medicine. La enfermedad, denominada amaurosis congénita de Leber, golpea a dos o tres de cada 100.000 nacidos.
La patología afecta a la capa interna del ojo —la retina— y provoca una grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La forma más habitual está causada por una mutación en uno solo de los 22.000 genes que hay en cada célula humana, el CEP290. La compañía Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts), pretende inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR, una especie de tijeras microscópicas teledirigidas que, teóricamente, son capaces de dirigirse a la mutación y arreglarla en las células de la retina. El ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar la seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.
La compañía Editas Medicine recaudó hace tres años 120 millones de dólares de inversores como Bill Gates y Google
La empresa comunicó la autorización del Gobierno de EE UU el 30 de noviembre, días después de que el científico chino He Jiankui anunciara el nacimiento de dos niñas gemelas modificadas genéticamente con CRISPR para, supuestamente, ser inmunes al virus del sida. Al margen de ese presunto y polémico caso de edición del ADN en embriones humanos, la técnica CRISPR solo se había empleado hasta la fecha fuera del paciente. El 28 de octubre de 2016, un equipo dirigido por el oncólogo chino Lu You inyectó por primera vez células modificadas con CRISPR a un paciente desahuciado con un cáncer de pulmón muy agresivo. El grupo de Lu extrajo glóbulos blancos de la sangre del enfermo,