La talasemia es una enfermedad genética por la que el cuerpo produce menos hemoglobina de lo normal, con lo que los glóbulos rojos ven comprometida su capacidad de transportar oxígeno (lo que se conoce como anemia). Debido a su etiología, hasta ahora no ha sido posible encontrar una cura definitiva para la enfermedad, y las personas que la padecen suelen tener que someterse a transfusiones de sangre periódicas a fin de evitar complicaciones.
Esto podría cambiar próximamente. Tal y como publican en un artículo en el medio científico New England Journal of Medicine, recientemente un equipo del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago ha logrado corregir el trastorno en tres niños menores de 12 años mediante una terapia genética, eliminando así la necesidad de transfusiones sanguíneas.
Células propias modificadas genéticamente
El trabajo en cuestión presenta los resultados de un ensayo clínico de fase III, la última antes de que un tratamiento pueda llegar por fin a la práctica clínica real. Es decir, que la terapia en cuestión está cerca de convertirse en una cura para la afección disponible para la población en general.
Con la eliminación de la necesidad de recibir estas transfusiones, se evita también el riesgo importante de ciertas complicaciones que pueden derivar de dicha línea de tratamiento (que incluyen hemocromatosis e infecciones).