El Ministerio de Sanidad se encuentra negociando con la compañía farmacéutica británica Orchard Therapeutics la compra de Libmeldy, que con su precio de salida de 2,47 millones de euros por dosis se ha convertido en el más caro del mundo.
¿En qué consiste y para qué se usa?
Libmeldy es el nombre comercial de un medicamento con el principio activo atidarsagen autotemcel. Se trata de una vanguardista terapia génica de una única dosis contra la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética muy rara (en Europa, aparece en 1,1 de cada 100.000 nacimientos; en España, cada año nacen entre 3 y 5 niños con esta enfermedad) que causa la acumulación de sustancias grasas en las células y especialmente en el cerebro, la médula espinal y el sistema nervioso periférico.
De esta manera, el fármaco evita el terrible desenlace de la enfermedad: en condiciones normales, los niños que la padecen muestran alteraciones en el tono muscular, cambios bruscos de la personalidad y el comportamiento, disminución cognitiva y, finalmente, neurodegeneración y muerte normalmente entre los 5 y los 10 años de edad. Cabe destacar que en los ensayos clínicos que han permitido la aprobación del tratamiento han logrado la cura completa hasta el momento, si bien será necesario esperar más tiempo para conocer la evolución a largo plazo.