La enfermedad de Huntington es una patología neurodegenerativa hereditaria grave que afecta a más de 4.000 personas sólo en España. Produce síntomas psiquiátricos y motores de progresión muy lenta (a lo largo de entre 15 y 20 años), y hasta ahora no contamos con una cura para ella, aunque sí que hay tratamientos que mejoran los síntomas y que pueden ralentizar su avance.
Ahora, un estudio realizado sobre el fármaco experimental pridopidina ha demostrado lograr mejoras consistentes, mantenidas y clínicamente significativas en la función cognitiva y en la motricidad fina de los pacientes con huntington de estadio temprano que no reciben tratamientos antidopaminérgicos o que los toman en dosis bajas.
Un fármaco en fase de investigación
Tal y como han expuesto los autores de este trabajo en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología de 2025, y según recoge el portal de noticias sobre salud Medscape, los nuevos datos sugieren que la pridopidina podría ser beneficiosa para los pacientes con enfermedad de Huntington que toman dosis bajas de fármacos antidopaminérgicos o qie directamente no reciben esta clase de medicamentos.
La pridopidina, aún en fase de investigación, actúa como un agonista potente y selectivo del receptor sigma-1 (S1R). A su vez, esta proteína se encuentra expresada en un grado alto en el cerebro y en la médula espina,