Los investigadores han desarrollado un sistema CRISPR-Cas compacto y eficiente, denominado ‘CasMINI’, podría ser útil para aplicaciones de ingeniería celular y terapia génica porque es más fácil de introducir en las células, según publican en la revista ‘Molecular Cell‘.
«Se trata de un paso fundamental para las aplicaciones de ingeniería genómica de CRISPR», afirma el autor principal del estudio, Stanley Qi, de la Universidad de Stanford, en Estados Unidos. «El trabajo presenta la CRISPR más pequeña hasta la fecha, según nuestros conocimientos, como tecnología de edición del genoma. Si la gente piensa a veces en Cas9 como en unas tijeras moleculares, aquí hemos creado una navaja suiza con múltiples funciones y no se trata de una grande, sino de una mminiatura que es muy portátil para facilitar su uso», ejemplifica.
El desarrollo de los sistemas CRISPR-Cas para células humanas ha revolucionado la ingeniería del genoma. Estos sistemas ofrecen oportunidades para el desarrollo de terapias génicas para una variedad de enfermedades genéticas. Sin embargo, su gran tamaño suele restringir su introducción en las células y, por lo tanto, impide las aplicaciones clínicas.
Por ejemplo, el virus adeno-asociado (AAV), un vector ampliamente aplicado para la entrega in vivo, tiene una capacidad limitada de empaquetamiento de la carga útil (menos de 4,7 kb),