La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) acaba de aprobar Vyjuvek: se trata de una terapia génica tópica pionera para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad más conocida como piel de mariposa.
Así lo anuncia la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en un comunicado en el que también cuentan la historia de Leo, un niño sevillano de once años de edad que convive con la enfermedad y para el cual la llegada de Vyjuvek podría suponer una inmensa mejora en su calidad de vida.
Una terapia pionera
La epidermólisis distrófica es una enfermedad rara hereditaria que provoca una extrema fragilidad de la piel, por lo que a los pacientes les aparecen heridas y ampollas con gran facilidad debido al roce o al calor. Es el resultado de una mutación en el gen COL7A1, que codifica una proteína (el colágeno tipo VII) que actúa como ‘pegamento’ de las diversas capas de la piel: en estas personas, sus células no pueden producir una forma funcional de esta proteína.
Así pues, el beremagene geperpavec (que es el nombre técnico de Vyjuvek) pertenece a la categoría de las terapias génicas: es decir, provoca cambios en el ADN del paciente que tienen un efecto terapéutico sobre la condición que padece.