Una terapia genética en investigación ha restaurado con éxito la función inmunológica en los nueve niños tratados con el trastorno inmunológico raro y potencialmente mortal llamado deficiencia grave de adhesión leucocitaria I o LAD-I, en un ensayo clínico internacional codirigido por la Universidad de California de Los Ángeles (UCLA) de Estados Unidos.
En un estudio publicado en el ‘New England Journal of Medicine’, el doctor Donald Kohn, autor principal, informa los resultados a dos años de nueve pacientes de entre 5 meses y 9 años que recibieron la terapia en tres centros de ensayos clínicos: el Hospital Infantil Mattel de UCLA (Estados Unidos), el Hospital Great Ormond Street de Londres (GOSH) de Reino Unido y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, en España. La doctora Claire Booth, directora del centro de ensayos de Londres, y el doctor Julian Sevilla, director del centro de ensayos de Madrid, son coautores principales.
La LAD-I es una enfermedad genética que afecta aproximadamente a una persona por millón en el mundo. Está causada por mutaciones en el gen que produce CD18, una proteína que permite que los glóbulos blancos viajen desde el torrente sanguíneo hasta los focos de infección. En ausencia de esta proteína crucial, las personas con LAD-I grave -la mayoría de las cuales son diagnosticadas durante los primeros meses de vida- son vulnerables a infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes y peligrosas.