En su tercera acepción, la Real Academia Española (RAE), define ‘huérfano’ como: «Falto de algo, y especialmente de amparo». En esta situación se encuentran los denominados medicamentos ‘huérfanos’, es decir, aquellos fármacos que tratan afecciones tan infrecuentes que no son desarrollados por la industria farmacéutica porque su comercialización no generaría suficientes ingresos como para justificar la inversión.
Beatriz Gómez, gestora científica del Centro de Investigación Biómedica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), considera que «el adjetivo de ‘huérfanos’ se adapta perfectamente a la filosofía por la que se crearon a nivel regulatorio». Es decir, «al estar dirigidos a enfermedades raras, y por tanto poco frecuentes, tienen una escasa rentabilidad, y precisan de unos incentivos especiales para fomentar su desarrollo y comercialización, sin los cuales no resultarían atractivos para la industria farmacéutica«.
Según Gómez, para que un medicamento sea designado como huérfano en la Unión Europea (UE) debe dirigirse a una enfermedad que ponga en peligro la vida o conlleve gran incapacidad, que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil, que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria; y que, en caso de existir otro tratamiento para dicha enfermedad, el medicamento aporte un beneficio considerable frente al existente a quienes padecen dicha afección.